科学家研发出ＲＮＡ编辑新“剪刀”
2017-10-27 来源： 新华网新华社华盛顿１０月２６日电（记者林小春）
５年前诞生的ＣＲＩＳＰＲ基因编辑工具像“剪刀”一般可剪切ＤＮＡ（脱氧核糖核酸），带来了基因改造的医学新革命。现在，ＣＲＩＳＰＲ发明者之一、美国布罗德研究所张锋团队在此前基础上研发出能剪切ＲＮＡ（核糖核酸）的新“剪刀”。这是基因编辑领域的又一个重大突破。
人类的许多疾病都与遗传物质ＤＮＡ有关，ＣＲＩＳＰＲ技术在高效修改ＤＮＡ、为治愈疾病带来希望的同时，也带来安全和伦理上的顾虑。ＲＮＡ的作用是传递ＤＮＡ的遗传指令，因此编辑修改这个“信使”以传递出正面的ＤＮＡ指令，理论上同样能达到治疗疾病的目的。
张锋团队２６日在美国《科学》杂志上报告说，他们在ＣＲＩＳＰＲ工具基础上开发出了ＲＥＰＡＩＲ编辑系统，其基本元件是一种特定酶和一种特定蛋白质，能高效修改与疾病相关的ＲＮＡ单个碱基。
由于ＲＮＡ在人体内会自然降解，研究人员指出，这一编辑过程不会导致人类基因组的永久改变，而是“一个潜在可逆的修复”，相信这将为基础研究和临床治疗提供一个新思路。
张锋在一份声明中说：“纠正致病突变是基因组编辑的首要目标之一。现在，我们已经很擅于让基因失活，但要恢复已丢失的蛋白质功能，挑战要大得多。ＲＮＡ编辑这一新能力带来更多可能，几乎可以在所有细胞中恢复丢失的蛋白质功能，治疗多种疾病。”
为验证新工具在疾病治疗上的潜力，张锋团队人工合成了会造成范可尼贫血和Ｘ－连锁肾性尿崩症的基因突变，并将这些突变引入人体细胞中，最后成功利用这一ＲＮＡ“剪刀”在ＲＮＡ层面上修复了这些突变。
该团队表示，接下来他们将进一步改进ＲＥＰＡＩＲ的效率，并与输送系统结合在动物模型特定组织中引入，进行ＲＮＡ修复实验。
